Actualités
Pfrieger’s Digest
23 décembre 2020
3eme numéro 2020 (décembre 2020) du Niemann Pick disease Information
Recommandations élaborées par les médecins de la filière des maladies métaboliques par rapport au COVID 19
24 mars 2020
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Orphazyme rapporte des données sur l'arimoclomol provenant d'une extension de phase 2/3 en ouvert dans la maladie de Niemann-Pick de type C
6 janvier 2020
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Orphazyme reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire pour l'arimoclomol dans la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC)
19 novembre 2019
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IB1001-201 (NPC): NOV. 2019 MISE À JOUR DU RECRUTEMENT
12 novembre 2019
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Cyclo Therapeutics signe un accord avec des essais cliniques internationaux afin de mener un essai clinique pivot concernant la maladie de Niemann-Pick de type C
08 novembre 2019
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Cyclo Therapeutics annonce la publication de la série de rapports d'études de cas la plus complète à ce jour sur l'utilisation étendue de l'hydroxypropyl bêta cyclodextrine dans la maladie de Niemann-Pick de type C
31 octobre 2019
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Cyclo Therapeutics annonce la fin de l’inscription à son essai de phase I pour évaluer Trappsol® Cyclo™ pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (Update)
22 octobre 2019
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Cyclo Therapeutics Announces Its Support for The Firefly Fund’s Newborn Screening Program
19 octobre 2019
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CTD Holdings annonce l'approbation par la FDA de son programme de traitement d'accès étendu aux États-Unis pour la maladie de Niemann-Pick de type C
13 septembre 2019
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ORPHAZYME ANNONCE LE RAPPORT INTERMÉDIAIRE DU PREMIER SEMESTRE 2019
2 septembre 2019
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CTD annonce de nouvelles données, présentées au rassemblement annuel des patients et des familles atteintes de la maladie de Niemann-Pick de type C
16 Août 2019
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Questions de la communauté de NPC concernant la suspension de VTS-270 301 au Royaume-Uni et en France:
11 août 2019
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Mallinckrodt: déclaration officielle concernant la suspension de l'étude 301
1 août 2019
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Orphazyme a préparé pour le dépôt d'arimoclomol aux États-Unis contre la maladie de Niemann-Pick du type C (NPC)
21 juillet 2019

Orphazyme reports positive results from full data set of Phase II/III arimoclomol trial in Niemann-Pick disease Type C (NPC)
30 janvier 2019
Report sur le Trial effectué par le laboratoire Orphazyme fase II/III sur le médicament arimoclomol sur les malades atteintes de la maladie de Niemann Pick de Type C (langue originale Anglais)

Phénotypes et histoire naturelle de la maladie de Niemann-Pick de type C
24 octobre 2016
Présentation sur la maladie de Niemann Pick du Dr Bruno Bembi, Directeur du Centre de coordination régionale des maladies rares FVG de Udine (Italie)